للمرة الأولى في أبوظبي.. علاج جيني مبتكر توفِّره دائرة الصحة لمرض ضمور العضلات

أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي، الجهة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في إمارة أبوظبي، عن توفيرها لعلاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، للمرة الأولى في أبوظبي، حيث تمَّ تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية، وهي جزء من شركة صحة، إحدى الشركات التابعة لمجموعة «بيورهيلث»، ما يعزِّز مكانة أبوظبي وجهةً عالميةً رائدةً للرعاية الصحية وعلوم الحياة.

ونجح فريق طبي متخصِّص بقيادة طبيب استشاري في أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بالتعاون مع فريق متعدد التخصُّصات في مركز الأبحاث والابتكار التابع لدائرة الصحة – أبوظبي، في تقديم العلاج للمرة الأولى لمريض إماراتي مصاب بضمور العضلات الدوشيني، في 19 مارس 2024، عقب توافره في الولايات المتحدة الأمريكية فقط.

ويُعرف مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه اضطراب عصبي عضلي يؤدّي إلى تدهور تدريجي في وظائف العضلات. واستخدم الفريقُ للعلاج مركَّب ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك، وهو على شكل حقنة تُعطى لمرة واحدة. وأثبت هذا العلاج كفاءته في علاج الاضطراب المسبِّب لمرض ضمور العضلات الدوشيني، بفضل قدرته على تحويل مسار المرض من خلال توصيل جينات ديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض. ويوجِّه العلاج الخلايا إلى إنتاج بروتين ديستروفين الحيوي لوظيفة العضلات، ما يزيد قوّتها ويحسِّن جودة حياة المريض.

ويستهدف العلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة وخمسة أعوام، ولديهم طفرة مؤكّدة في مورثة الضمور العضلي الدوشيني، ولا يمكن استخدامه لمن لديهم أيُّ حذفٍ في أيٍّ من إكسون 8 وإكسون 9 أو كليهما في مورثة ضمور العضلات الدوشيني.

وقالت سعادة الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيل دائرة الصحة – أبوظبي: «يؤكِّد هذا الإنجاز الدور الحيوي الذي تؤديه أبوظبي في تبنّي ابتكارات الرعاية الصحية التي تسهم في تقديم رعاية صحية متميزة ومتكاملة لجميع أفراد المجتمع. وتواصل أبوظبي جهودها لتوفير إمكانات وقائية وتشخيصية وعلاجية متقدِّمة لأفراد المجتمع من الإمارة وخارجها، ما يُعزِّز مكانتها وجهةً رائدةً للرعاية الصحية والسياحة العلاجية».

وقالت المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة، الدكتورة أسماء المناعي: «توافر علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك يحسِّن من المخرجات العلاجية للمرضى، ويخلق فرصاً قيِّمة لإجراء البحوث وتكوين فهم أوضح للتدخُّلات العلاجية وتطويرها، ما يسهم في إثراء المعارف الطبية على المستويين الإقليمي والدولي».

وأضافت المناعي: «كان تقدير معدلات حدوث وانتشار الإصابة لمرض ضمور العضلات الدوشيني أمراً صعباً بسبب عوامل عدّة، منها الطبيعة غير المنتظمة للاختبارات الجينية، لكنَّ تبدُّلَ هذا المشهد متوقَّعٌ مستقبلاً بفضل برنامج الجينوم الإماراتي والفرصة التي يقدِّمها لتأسيس سجل جيني وطني. ويقدِّم علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك فرصة فريدة للوصول إلى أدلة واقعية عبر العلاج الجيني، وإعداد سجل مصمَّم خصيصاً لـمرض ضمور العضلات الدوشيني».

وقال استشاري أعصاب الأطفال، ورئيس قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، الدكتور عمر إسماعيل: «استخدام العلاج الجيني (ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك) في قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية للمرة الأولى في أبوظبي، يكتب فصلاً جديداً في تاريخ التعامل مع مرض ضمور العضلات الدوشيني. حيث نلتزم دائماً في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بتزويد المرضى بأحدث الخيارات العلاجية وسُبل إدارة الأمراض بأسلوب علمي”، مشيراً إلى أن هذا العلاج الجيني يعكس التزام شركة (صحة) بتوفير الوصول إلى العلاجات والتقنيات الأكثر تقدُّماً في العالم.

ويحدث ضمور العضلات الدوشيني بسبب خلل في بروتين ديستروفين العضلي الذي يحافظ على سلامة خلايا العضلات، وعند حدوث الخلل، تتحلَّل ألياف العضلات، ما يؤدّي إلى ضعفها وتدهورها تدريجياً. ويؤدّي هذا الضعف إلى عواقب مميتة، منها توقُّف القلب أو الجهاز التنفسي. وتشير الأبحاث إلى أنَّ مرض ضمور العضلات هذا يصيب الذكور في معظم الحالات، وهو نادرٌ جداً عند الإناث، حيث يؤثِّر فيما يقدَّر بنحو واحد من بين 3,500 إلى 5,000 طفل ذكر في العالم. ويبلغ متوسط عمر المصابين بالمرض 30 عاماً، حيث يفقدون القدرة على المشي أو يخسرون وظائف الأطراف العلوية والرئة والقلب.