علاج جيني جديد لـ «الثلاسيميا»

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية «FDA» على أول علاج جيني في العالم لعلاج مرض الثلاسيميا، يحمل اسم «Zynteglo»، وحقق نسبة نجاح بلغت 89% لحالات البيتا ثلاسيميا الشديدة، ويُعد الأغلى في العالم بقيمة 2.8 مليون دولار.

وأكد رئيس جمعية الإمارات للأورام واستشاري الأورام في جامعة الشارقة، البروفيسور حميد بن حرمل الشامسي، أن هذا العلاج الجديد يُعد ثورة علمية كبيرة في مجال علاج الثلاسيميا، وهو علاج يعطى لمرة واحدة فقط لأي مصاب فوق عمر 12 سنة، مشيراً إلى أن الإشكالية الوحيدة التي تواجه المرضى هو سعره المرتفع الذي يبلغ 2.8 مليون دولار أميركي.

وذكر الشامسي أن الثلاسيميا مرض وراثي يصيب الإنسان، يؤدي إلى عدم قدرته على إنتاج خلايا الدم البيضاء بشكل طبيعي، منها حالات بسيطة، وأخرى شديدة تتطلب نقل دم مستمر، وتتطلب المراحل المتأخرة إجراء عملية زراعة النخاع، بما تتضمن من مخاطر صحية كثيرة.

وتابع: «حسب المعلومات الواردة تم إجراء الدراسة للدواء الجديد على 23 مريضاً، عن طريق أخذ الخلايا الجذعية منهم، ومعالجتها في المختبر، ومن ثم وضع الجينات المعدلة، ليصبح جسم المريض بعد هذه العملية قادراً على انتاج كريات الدم البيضاء، ومن ثم لا يحتاج بعد ذلك إلى عملية نقل دم مستمر».

وتعد الثلاسيميا بيتا نوعاً من الاضطرابات الجينية للدم التي تسبب انخفاضاً في مستويات خلايا الدم الحمراء، وبالتالي انخفاض نسبة هيموغلوبين الدم، وتسبب تلك الاضطرابات طفرة (Mutation) في وحدة بيتا غلوبين، ويؤدي هذا الانخفاض في نسبة الهيموغلوبين، الذي ينقل الأكسجين إلى الخلايا، إلى نقص في إمداد الأكسجين للخلايا، وعدم وصول الجسم لكفايته منه.