حقنة تُعطى لمرة واحدة.. علاج جيني لضمور العضلات النادر

أعلنت دائرة الصحة في أبوظبي عن توفير علاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، للمرة الأولى في الإمارة، لافتة إلى تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية.

ونجح فريق طبي متخصص بقيادة طبيب استشاري في أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بالتعاون مع فريق متعدد التخصصات في مركز الأبحاث والابتكار التابع للدائرة، في تقديم العلاج للمرة الأولى لمريض إماراتي مصاب بـ«ضمور العضلات الدوشيني» في 19 مارس الماضي، عقب توافره في الولايات المتحدة الأميركية فقط.

واستخدم الفريق للعلاج مركّباً على شكل حقنة تُعطى لمرة واحدة.

وأثبت الدواء كفاءته في علاج الاضطراب المسبِّب لمرض ضمور العضلات الدوشيني، بفضل قدرته على تحويل مسار المرض من خلال توصيل جينات ديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض.

ويوجّه العلاج الخلايا إلى إنتاج بروتين ديستروفين الحيوي لوظيفة العضلات، ما يزيد قوتها ويحسن جودة حياة المريض.

ويستهدف العلاج الأطفال الذين تراوح أعمارهم بين أربعة وخمسة أعوام، ولديهم طفرة مؤكدة في «مورثة» الضمور العضلي الدوشيني، ولا يمكن استخدامه لمن لديهم أي حذف في أي من «إكسون 8» و«إكسون 9» أو كليهما في «مورثة» ضمور العضلات الدوشيني.

وقالت وكيل الدائرة، الدكتورة نورة خميس الغيثي، إن هذا الإنجاز يؤكد الدور الحيوي الذي تؤديه أبوظبي في تبنّي ابتكارات الرعاية الصحية التي تسهم في تقديم رعاية صحية متميزة ومتكاملة لجميع أفراد المجتمع.

وقالت المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة، الدكتورة أسماء المناعي، إن توافر العلاج يحسّن من المخرجات العلاجية للمرضى، ويخلق فرصاً قيمة لإجراء البحوث وتكوين فهم أوضح للتدخلات العلاجية وتطويرها، ما يسهم في إثراء المعارف الطبية على المستويين الإقليمي والدولي.

وأضافت المناعي: «كان تقدير معدلات حدوث وانتشار الإصابة لمرض ضمور العضلات الدوشيني أمراً صعباً بسبب عوامل عدة، منها الطبيعة غير المنتظمة للاختبارات الجينية، لكن تبدل هذا المشهد المتوقع مستقبلاً بفضل برنامج الجينوم الإماراتي والفرصة التي يقدمها لتأسيس سجل جيني وطني. ويقدم العلاج فرصة فريدة للوصول إلى أدلة واقعية عبر العلاج الجيني، وإعداد سجل مصمم خصيصاً لمرض ضمور العضلات الدوشيني».

وقال استشاري أعصاب الأطفال ورئيس قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، الدكتور عمر إسماعيل، إن «استخدام العلاج الجيني يعكس التزام شركة (صحة) بتوفير الوصول إلى العلاجات والتقنيات الأكثر تقدماً في العالم».

ويُعرف مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه اضطراب عصبي عضلي يؤدي إلى تدهور تدريجي في وظائف العضلات.

ويحدث ضمور العضلات الدوشيني بسبب خلل في بروتين ديستروفين العضلي الذي يحافظ على سلامة خلايا العضلات، وعند حدوث الخلل، تتحلل ألياف العضلات، ما يؤدي إلى ضعفها وتدهورها تدريجياً، ويؤدي هذا الضعف إلى عواقب مميتة.